Bluebird Bio Inc.针对脑消耗性疾病的基因疗法获得了监管机构的加速批准，使其成为脑肾上腺脑发育不良儿童的首个此类治疗方法。
首席执行官安德鲁·奥本斯海因(Andrew Obenshain)周五在接受采访时表示，这种一次性治疗将以Skysona的名义出售，耗资300万美元。这个价格在是创纪录的。根据一份公司声明，该批准允许总部位于马萨诸塞州萨默维尔的Bluebird在提供长期数据以证明该治疗益处的情况下引入其基因疗法。
蓝鸟疗法，也称为eli-cel，治疗脑上腺脑白细胞营养不良或CALD，这是一种罕见的遗传性疾病，折磨年轻男孩，并可能导致快速恶化和死亡。到目前为止，唯一可用于这种情况的治疗方法是来自兄弟姐妹或匹配供体的干细胞移植。
由于70%被诊断患有CALD的患者没有匹配的供体，eli-cel可以显着改善这些患者的生活。该疗法被批准用于4至17岁的男孩，无论他们是否匹配。
该公司曾寻求对这种治疗的全面批准，但在与监管机构的谈话中，很明显，加速途径是最好的选择，奥本斯海因周五告诉彭博社。虽然来自晚期试验的数据显示，治疗效果有希望，但至少有三名接受eli-cel治疗的患者患上了骨髓癌。由于安全问题，试验于2021年8月暂停。搁置将与批准一起解除。
今年6月，FDA的一个专家顾问小组一致投票赞成这种治疗，称其益处大于风险。然而，该小组强调，在患者接受治疗后，需要对他们进行积极的监测。
Skysona的批准标志着蓝鸟在一个月内的第二次批准，为一家最近警告可能会耗尽资金的公司注入了新的希望。Bluebird计划在两次批准后出售从FDA收到的优先审查凭证，估计每张可能获得约1.1亿美元。
每年只有大约40名患者被诊断患有CALD，天空索纳代表了蓝鸟最小的机会。相比之下，该公司估计有超过850人可能有资格接受其Zynteglo基因治疗血液疾病β地中海贫血。
“这一直是关于男孩们的，而不是关于我们的商业机会，更多的是关于使命的实现，”奥本斯海因说。
据公司估计，镰状细胞病是另一种血液疾病，是蓝鸟最大的潜在市场，有超过20，000人有资格获得基因治疗。其管理层计划明年初向监管机构提交治疗申请。