为罕见病ROSAH综合征提供精准靶向药 这款抑制剂正临床试验

近日，宝山高新技术产业园区企业药物牧场宣布DF-0003的一期临床试验已经顺利为第1个受试者完成给药，正在进行临床试，这种药物是专门针对ROSAH综合征提供精准靶向药，有希望为全国数以亿计的慢性肾脏疾病和心脏病的患者带来更好的治疗效果。

DF-003是药物牧场采用IDInVivo这一原创遗传学平台与MedChem5这一人工智能药物化学平台相结合所开发出来的ALPK1专门小分子抑制剂在研药物。在美国于今年7月份已经获批临床。DF-003是一种在盐的高效抑制剂，能够有效的抑制ALPK1以及由ALPK1 T237M在ROSAH患者当中所引起的驱动突变。这款产品在肾脏和心脏动物疾病模型，以及ROSH转基因小老鼠模型当中展现出来的临床前活性相当显著。DF-003的类药特性非常的良好，在药物相互作用方面的风险和脱靶风险都非常的小，与人类每日一次给药的半衰期也完全符合。

药物牧场的联合创始人许枞博士介绍DF-003时表示这种药物的选择性高，效果比较强，是一种非常不错的ALPK1口服抑制剂，在ROSAH动物疾病模型和心肾疾病模型当中的临床前疗效都表现良好。

药物牧场的首席医学官Jeysen Yogaratnam博士对这款药物最近的研究情况进行了介绍，表示针对DF-003在健康志愿者当中针对单次和多次递增剂量进行一期研究评估。这些数据这些数据给二期临床剂量的选择提供了非常有用的信息。

ROSAH综合征的临床特点有偏头疼、视神经水肿、视网膜营养不良、无汗、脾肿大，其中最为突出的是儿童期就能够被发现的脾脏肿大伴脾功能亢进。眼底病变等。DF-003的出现为全球患有ROSAH罕见病综合征的患者带来了福音。